💊 Le Lenmeldy® devient le médicament le plus cher au monde
On revient aussi sur l'acquisition de Cardior par Novo Nordisk, la commercialisation en France du MyEDIT-B pour le diagnostic du trouble bipolaire, et l'avis positif de l'EMA pour le Fabhalta® de Nova
💡 Le Lenmeldy®, une thérapie génique révolutionnaire mais onéreuse
Source : Les Échos
La biotech Orchard Therapeutics introduit sa thérapie génique Lenmeldy® (atidarsagène autotemcel) sur le marché américain pour le traitement des enfants souffrant de leucodystrophie métachromatique (MLD).
Avec un coût annoncé de 4,25 millions de dollars par injection, cette thérapie génique se positionne comme le traitement le plus coûteux au monde, surpassant le Hemgenix®.
Ces prix élevés, bien que souvent réduits par des remises, soulèvent des questions sur l'accessibilité des thérapies géniques innovantes.
💡 Le Lenmeldy® est une thérapie génique utilisée pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique, ciblant le défaut génétique sous-jacent en fournissant une copie fonctionnelle du gène ARSA.
🧬 Novo Nordisk renforce son portefeuille cardiovasculaire avec l'acquisition de Cardior
Source : La Tribune, L'Usine Nouvelle
Novo Nordisk a finalisé l'acquisition de Cardior Pharmaceuticals pour 1,03 milliard d'euros, mettant la main sur le CDR132L, un traitement potentiel de l'insuffisance cardiaque en phase II.
Cette acquisition s'inscrit dans la stratégie de Novo Nordisk d'élargir son spectre d'intervention au-delà du diabète et de l'obésité, vers les maladies cardiovasculaires.
💡 Le CDR132L agit en bloquant les niveaux anormaux de microARN miR-132, envisageant une amélioration de la fonction cardiaque.
🔬 Lancement du MyEDIT-B en France, une avancée dans le diagnostic du trouble bipolaire
Source : 20minutes
Alcediag introduit sur le marché français le MyEDIT-B, le premier test sanguin destiné à faciliter le diagnostic du trouble bipolaire chez les individus expérimentant un épisode dépressif majeur.
💡 MyEDIT-B mesure les modifications d'édition d'ARN de marqueurs spécifiques dans le sang des patients.
🏥 Feu vert de l'EMA pour le Fabhalta® de Novartis dans le traitement de l'HPN
Source : Zonebourse
Novartis a obtenu l'approbation du Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments pour son traitement oral Fabhalta® (iptacopan) destiné aux adultes souffrant d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) avec anémie hémolytique.
💡 Le Fabhalta® (iptacopan) est un inhibiteur oral sélectif du complément C5a, visant à réduire l'activation pathogène du système du complément dans diverses maladies auto-immunes.
💡 AbbVie élargit son portefeuille en MICI avec l'acquisition de Landos BiopharmaSource : Les Échos
Source : L'Usine Nouvelle
AbbVie annonce l'acquisition de Landos Biopharma pour 137,5 millions de dollars.
Cette acquisition met en lumière le NX-13, un traitement expérimental oral ciblant NLRX1 pour les maladies inflammatoires chroniques de l'intestin, dont la maladie de Crohn et la rectocolite hémorragique.
💡 Le NX-13 est un modulateur sélectif du récepteur nucléaire PPAR-gamma, visant à améliorer la sensibilité à l'insuline et à réduire l'inflammation dans le traitement de maladies métaboliques.
💊 ADV7103 d'Advicenne obtient le statut de médicament orphelin par la FDA pour la cystinurie
Source : ABC Bourse
La biotech française Advicenne annonce que son médicament expérimental ADV7103 a été désigné comme médicament orphelin par la FDA pour le traitement de la cystinurie, une maladie génétique rare.
💡 L'ADV7103 est un médicament conçu pour traiter les troubles liés à l'acidose tubulaire rénale, en agissant comme un tampon bicarbonate de longue durée pour réguler l'équilibre acido-basique.
🦠 Moderna avance avec des résultats positifs pour son vaccin mRNA-1283 contre la Covid-19
Source : ABC Bourse
Moderna révèle une réponse immunitaire renforcée par son candidat-vaccin mRNA-1283, surpassant celle de son vaccin approuvé, Spikevax®, dans les essais de phase III.
Cet avantage est particulièrement notable chez les participants de plus de 65 ans, ciblant une population clé dans la lutte contre les formes graves de la Covid-19.
💡 Des progrès dans la régénération musculaire avec SLU-PP-332
Source : Libération
Des chercheurs de l'université Washington à Saint-Louis ont découvert une molécule, SLU-PP-332, qui montre un potentiel pour la régénération musculaire.
Dans des essais précliniques sur des souris, cette molécule a amélioré l'endurance et augmenté le nombre de fibres musculaires résistantes à la fatigue.
Bien que prometteuse, cette avancée nécessite encore de nombreux essais pour assurer sa sécurité d'utilisation chez l'homme, ouvrant la voie à des traitements futurs pour l'atrophie musculaire.
💡 Viking Therapeutics présente des résultats prometteurs pour le VK2735 contre l'obésité
Source : Zonebourse
Viking Therapeutics annonce des résultats positifs pour le VK2735, son traitement potentiel de l'obésité, avec une réduction significative du poids corporel par rapport à un placebo lors d'un essai clinique de phase I.
Ces résultats ouvrent la voie à un essai de phase 2 prévu pour la seconde moitié de l'année,
💡 VK2735 est un agoniste des récepteurs (GLP-1) et du polypeptide insulinotrope dépendant du glucose.
🤖 Quantum Surgical obtient un financement de la BEI pour son robot chirurgical Epione
Source : Les Échos
Quantum Surgical a sécurisé un prêt de 30 millions d'euros de la Banque Européenne d'Investissement pour soutenir la phase pré-commerciale de son robot chirurgical Epione.
💡 Ce dispositif, combinant robotique et IA, vise à révolutionner le traitement mini-invasif des cancers de l'abdomen et du poumon.
🧬 Stilla Technologies réussit une levée de fonds pour son système d'analyse génétique de précision
Source : Les Échos
Stilla Technologies boucle une levée de fonds de 26,5 millions d'euros, destinée à développer son système révolutionnaire d'analyse génétique via PCR.
💡 Ce système améliore la détection des biomarqueurs, offrant des implications importantes pour le diagnostic et le suivi des maladies, telles que le cancer.